موارد مصرف و عوارض جانبی نیتیزینون
نیتیزینون (Nitisinone) که با نام تجاری اورفادین نیز شناخته می‌شود، دارویی است که برای کاهش عوارض بیماری نادر «تیروزینمی نوع یک» استفاده می‌شود. این دارو در کنار رعایت رژیم غذایی خاص، از سال ۱۹۹۱ به عنوان اولین درمان برای این بیماری شناخته شده است و به تدریج جایگزین پیوند کبد شده است.
تیروزینمی نوع یک (نوع کبدی – کلیوی) یک نوع بیماری مادرزادی است که با اختلال در متابولیسم ایجاد می‌شود. در شکل حاد این بیماری، علائم در نوزادان و شیرخواران بروز می‌کند و شامل بویی شبیه به کلم پخته، استفراغ، کاهش قند خون، بزرگ شدن کبد، نارسایی شدید کبد و سایر عوارض جدی مانند خونریزی و حتی مرگ است.
در شکل مزمن این بیماری، فرد ممکن است هوش طبیعی داشته باشد اما با مشکلاتی مانند عقب‌ماندگی رشد، بزرگ شدن کبد، سیروز، ضعیف شدن استخوان‌ها و آسیب به کلیه‌ها و اعصاب محیطی مواجه شود. همچنین ممکن است علائمی مانند افزایش فشار خون، ضربان قلب بالا، درد در پاها و بزرگ شدن طحال و کلیه گونه‌ای دیگر از عوارض بروز کند.
نیتیزینون می‌تواند علائم این بیماری را کاهش دهد و همچنین تأثیر آن بر بیماری ادرار سیاه در حال بررسی است.
اشکال دارویی: این دارو به صورت کپسول‌های خوراکی ۲، ۵ و ۱۰ میلی‌گرمی در بسته‌های ۶۰ عددی عرضه می‌شود.
فارماکوکینتیک نیتیزینون
کپسول و فرم مایع خوراکی این دارو دارای غلظت یکسانی در پلاسمای خون هستند. زمان رسیدن به بالاترین غلظت در پلاسمای خون برای کپسول‌ها ۳ ساعت است.
- کلیرانس: l/kg 0956/0 در روز
- نیمه عمر: ۵۴ ساعت
- حلالیت دارو در آب: عملاً نامحلول
تاکنون تحقیقات رسمی در مورد نحوه جذب، توزیع، متابولیسم و حذف این دارو انجام نشده است و همچنین تأثیر غذا بر نحوه عملکرد آن نیز مورد بررسی قرار نگرفته است. در مطالعات آزمایشگاهی، نشان داده شده است که این دارو می‌تواند بر یکی از آنزیم‌های مهم در کبد تأثیر بگذارد.
مکانیسم اثر نیتیزینون
نیتیزینون به عنوان یک مهارکننده رقابتی برای آنزیم‌هایی که در روند تجزیه تیروزین نقش دارند، عمل می‌کند. با مهار این آنزیم‌ها در بیماران، از تجمع مواد مضر و سمی جلوگیری می‌کند که می‌تواند به کبد و کلیه آسیب برساند. نیتیزینون با تقویت فعالیت برخی آنزیم‌ها، باعث بهبود متابولیسم مواد سمی و کاهش علائم بیماری می‌شود. پژوهش‌ها نشان داده‌اند که پس از شروع درمان با نیتیزینون، در بیش از ۹۰ درصد بیماران در هفته اول، سطح مواد مضر در ادرار به حالت طبیعی برمی‌گردد.
مقدار و نحوه مصرف نیتیزینون
- mg/kg ۱ دو بار در روز
- یک ساعت قبل از غذا یا ۲-۳ ساعت پس از غذا مصرف شود.
- قبل از اینکه کپسول را مصرف کنید، محتوای آن را در مقدار کمی آب حل کنید یا در یک نوشیدنی طعم‌دار بریزید و سریعاً مصرف نمایید.
“`html
نکته: در طول درمان با نیتیزینون باید رژیم غذایی بدون تیروزین و فنیل آلانین دنبال شود.
موارد منع مصرف نیتیزینون
تاکنون هیچ موردی از منع مصرف این دارو گزارش نشده است.
موارد احتیاط نیتیزینون
در صورتی که فرد به نیتیزینون یا مواد دیگری که در دارو هستند حساسیت داشته باشد.
مصرف نیتیزینون در دوران بارداری
تحقیقات بر روی حیوانات نشان می‌دهد که داروهای گروه C ممکن است روی جنین تأثیرات منفی بگذارند. اما مطالعات کافی در مورد انسان وجود ندارد؛ با این حال، ممکن است مزایای استفاده از این دارو در زنان باردار بیشتر از خطرات آن باشد؛ یا ممکن است هیچ اطلاعاتی از مطالعات بر روی حیوانات و یا بر روی انسان در دسترس نباشد.
مصرف نیتیزینون در شیردهی
بر اساس مطالعات حیوانی، دارو به شیر مادر منتقل می‌شود. بنابراین، توصیه می‌شود در دوران شیردهی، بر اساس نظر پزشک، شیردهی قطع شود یا درمان انجام نگیرد.
عوارض جانبی نیتیزینون
- مشکلات چشمی (مانند التهاب ملتحمه، کدورت قرنیه، التهاب قرنیه، حساسیت به نور، و ناراحتی در چشم)
- کاهش تعداد پلاکت‌ها و گلبول‌های سفید خون
- گرانولوسیتوپنی
تداخلات دارویی نیتیزینون
هنوز تحقیقات بالینی کافی در این زمینه انجام نشده است.
ملاحظات دارویی نیتیزینون
- انجام تست‌های بینایی (Slit-lamp) قبل از شروع درمان
- بررسی عملکرد کبد و اندازه‌گیری پلاکت‌ها و گلبول‌های سفید خون هر 6 ماه در طول درمان
- رژیم غذایی مناسب و بدون تیروزین و فنیل آلانین در طول درمان
- گزارش سریع به پزشک در صورت بروز عوارض چشمی، راش، زردی، یا خونریزی زیاد.
شرایط نگهداری نیتیزینون
دارو را در دماهای بین 2 تا 8 درجه سانتی‌گراد نگهداری کنید و دور از دسترس کودکان قرار دهید.
سایت رضیم
“`